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把基因治疗打退市的抗体药拿下了拉斯克奖
📋总体概括
被称为诺奖风向标的拉斯克奖公布临床奖项，授予三名研发A型血友病双抗药物艾米西珠单抗（Emicizumab）的中外制药科学家。中外制药为罗氏控股的日本药企，该药在血友病治疗中属革命性突破，通过模拟凝血因子VIII功能大幅简化给药方式，并直接冲击了曾被寄予治愈希望的血友病基因治疗路线，导致后者市场前景严重受挫。
⚡关键信息
- ▸拉斯克临床医学奖颁给艾米西珠单抗的三位研发者，来自罗氏控股的中外制药
- ▸Emicizumab是治疗A型血友病的双特异性抗体，被称为该领域的革命性突破
- ▸该药的临床成功直接挤压了血友病基因治疗的生存空间，甚至导致相关产品退市
- ▸中外制药是罗氏控股的日本药企，Emicizumab是其代表作
🔥犀利点评
这个奖最狠的地方在于讲清了一个商业真理：治愈性的高大上路线未必打得过好用的渐进式改良。基因治疗画了一劳永逸的大饼，结果被一周一针、安全温和的双抗按在地上摩擦，连退市都来了。科学上先进不等于商业上赢，患者用脚投票才是终极裁判。别忘了Emicizumab本质还是罗氏输不起血友病市场的防御性产物——大药企的求生欲，有时比科学理想主义更能推动突破。
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